SUS realiza primeiras infusões com tratamento inovador para crianças com AME

Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, começa a ser ofertado na rede pública. Expectativa é atender 137 crianças com a condição rara em dois anos

O Ministério da Saúde anuncia as primeiras infusões de zolgensma no SUS, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O atendimento, de duas bebês com menos de seis meses, foi realizado simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), nesta quarta-feira (14/05).

O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo.

Em visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, falou sobre a emoção de fazer parte desse momento histórico e reforçou a importância do fornecimento gratuito do zolgensma pelo SUS. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, destacou.

Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde - após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.

Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. "É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente,” concluiu Millena, emocionada.

Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.

Famílias devem procurar serviços especializados para ter acesso ao tratamento

Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia.

Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — 22 já habilitados e 9 em fase de capacitação. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

Pacientes serão acompanhados por até 5 anos

Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

Incorporações como a do zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.

Como vai funcionar o pagamento:

40% do preço total, no ato da infusão da terapia;

20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);

20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;

Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Onde encontrar os serviços de referência

UF                                           Cidade                                                     Hospital

AL                                             Maceió                                                  Hospital da Criança

BA                                               Bahia                                              Hospital Martagão Gesteira

CE                                          Fortaleza                                           Hospital Infantil Alberto Sabin

DF                                          Brasília                                               Hospital da Criança de Brasília José Alencar

ES                                          Vitória                                                  Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória

GO                                        Goiânia                                                 CRER Goiânia

MG                                     Belo Horizonte                                  Hospital João Paulo II

MG                                    Juiz de Fora                                          Hospital Universitário Juiz de Fora

MG                                    Belo Horizonte                                   Hospital da UFMG

MG                                    Uberlândia                                            HC Universidade Federal de Uberlândia

MT                                     Cuiabá                                                     Santa Casa

PA                                      Belém                                                       Hospital Universitário Bettina Ferro

PB                                     Campina Grande                                Hospital Universitário Alcides Carneiro

PE                                     Recife                                                        IMIP

PE                                     Recife                                                        Hospital Maria Lucinda

PI                                      Teresina                                                   Hospital Infantil Lucídio Portela

PR                                     Curitiba                                                    Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA

PR                                    Curitiba                                                    Hospital Pequeno Príncipe

PR                                    Curitiba                                                    Hospital Erasto Gaertner

PR                                   Campina Grande do Sul                   Hospital Angelina Caron

RJ                                   Rio de Janeiro                                         Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)

RJ                                   Rio de Janeiro                                         Hospital Universitário Pedro Ernesto 

RN                                 Natal                                                             Hospital Onofre Lopes

RS                                  Porto Alegre                                            Hospital das Clínicas

SC                                 Florianópolis                                           Hospital Joana de Gusmão

SP                                 Campinas                                                   Hospital da UNICAMP

SP                                Ribeirão Preto                                         HC Ribeirão Preto

SP                                São José do Rio Preto                         Hospital de Base de São José do Rio Preto

SP                               São Paulo                                                    HC São Paulo

SP                               Botucatu                                                     Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)

SP                              Taubaté                                                        Grupo de Assistência à Criança com Câncer